选择适当的疾病，并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚;纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件;该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达;具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型